期刊简介
中国科学技术协会主管，中华医学会主办。本刊原《眼科研究》，是中国科技论文统计源期刊和中文核心期刊。本刊关注国内外实验眼科学发展动态，传播眼科基础研究重大进展，报道眼科实验研究成果及其临床应用，读者对象为高等院校、科研单位和临床眼科工作者。本刊国内发行于包括港、澳、台在内的我国各省份和地区，国外发行在东南亚、北美、西欧等地区的部分国家。本刊期待刊出高质量的研究成果，以飨读者。
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首页>中华实验眼科杂志
- 杂志名称：中华实验眼科杂志
- 主管单位：中国科学技术协会
- 主办单位：中华医学会
- 国际刊号：2095-0160
- 国内刊号：11-5989/R
- 出版周期：月刊
期刊荣誉：中国中文核心期刊期刊收录：北大核心期刊(中国人文社会科学核心期刊), 万方收录(中), 知网收录(中), 医学文摘, 哥白尼索引(波兰), 维普收录(中), 国家图书馆馆藏, JST 日本科学技术振兴机构数据库(日), CSCD 中国科学引文数据库来源期刊(含扩展版), 上海图书馆馆藏, CA 化学文摘(美)
Leber先天性黑矇基因治疗的临床前基础研究现状
吴艺君；郑钦象
关键词：Leber先天性黑矇, 基因疗法, RPE65基因, 视功能, 安全性
摘要：Leber先天性黑矇(LCA)是严重的遗传性视神经及视网膜疾病,可导致儿童先天性双眼盲.近十余年来,随着分子遗传学研究的进展及基因治疗技术的不断改进,腺相关病毒(AAV)载体介导的LCAⅡ基因治疗的基础研究工作为临床前研究奠定了良好的基础,这些研究包括相关基因载体的玻璃体腔内注射和视网膜下腔注射,研究指标包括治疗后受试眼视功能的改变及治疗的安全性,后者包括受试动物的免疫反应、眼组织的组织病理学改变、眼部并发症及载体的生物学分布.基于这些临床前基础研究的结果,目前LCAⅡ基因治疗的初步临床试验也取得了令人振奋的结果,这些结果一方面为LCA的治疗带来了希望,同时也为其他遗传性视网膜疾病的基因治疗积累了经验.就LCAⅡ型临床前基因治疗的基础研究现状进行综述.
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