期刊简介
中国科学技术协会主管，中华医学会主办。本刊原《眼科研究》，是中国科技论文统计源期刊和中文核心期刊。本刊关注国内外实验眼科学发展动态，传播眼科基础研究重大进展，报道眼科实验研究成果及其临床应用，读者对象为高等院校、科研单位和临床眼科工作者。本刊国内发行于包括港、澳、台在内的我国各省份和地区，国外发行在东南亚、北美、西欧等地区的部分国家。本刊期待刊出高质量的研究成果，以飨读者。
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首页>中华实验眼科杂志
- 杂志名称：中华实验眼科杂志
- 主管单位：中国科学技术协会
- 主办单位：中华医学会
- 国际刊号：2095-0160
- 国内刊号：11-5989/R
- 出版周期：月刊
期刊荣誉：中国中文核心期刊期刊收录：北大核心期刊(中国人文社会科学核心期刊), 万方收录(中), 知网收录(中), 医学文摘, 哥白尼索引(波兰), 维普收录(中), 国家图书馆馆藏, JST 日本科学技术振兴机构数据库(日), CSCD 中国科学引文数据库来源期刊(含扩展版), 上海图书馆馆藏, CA 化学文摘(美)
视网膜疾病基因治疗的现状与未来
庞继景
关键词：视网膜疾病/遗传性, DNA变异, 突变, 转染, 载体, 基因疗法, 临床试验
摘要：近年来人类基因组学研究的不断深入,基因突变检测的方法日新月异,尤其是基因芯片和全外显子扫描技术的出现,使突变基因检测变得更加简单和高效,越来越多的导致视网膜疾病的突变基因被确认.一些自然动物模型和基因敲除动物模型广泛应用于实验研究,促进了视网膜变性类疾病治疗研究的进展.此外,由于基因转染载体技术的进步,视网膜变性疾病的基因治疗研究也取得了长足的进步.随着2008年开始的Leber先天性黑矇(LCA2)临床试验的顺利开展,为更多的隐性遗传性视网膜变性类疾病的基因治疗奠定了良好的基础,如应用基因替代疗法治疗MERTK基因突变引起的视网膜色素变性(RP)、ABCA4基因突变引起的青少年型黄斑变性、USH2A基因突变引起尤赛综合征、CHM基因突变引起先天性无脉络膜症以及应用血管内皮生长因子(VEGF)抗体疗法治疗年龄相关性黄班变性等均已相继进入临床试验阶段.基因治疗虽然有广阔的应用前景,但早期基因诊断和早期基因治疗是获得长期稳定疗效的基本条件,而对中晚期视网膜变性类疾病的治疗方法还需要改进和完善,基因替代治疗和抗凋亡/神经营养因子相结合的新疗法可能是一个较好的选择.
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